Hace ya más de 30 años que nos prometen medicamentos capaces de actuar sobre genes defectuosos y actuar así sobre condiciones y enfermedades genéticas. ¿Qué fue de esa promesa? ¿Cuándo será una técnica médica habitual?
La terapia génica consiste en insertar en el cuerpo de una persona elementos ausentes de su genoma para tratar una enfermedad heredada o adquirida. A pesar de que hay cada vez más investigaciones y fondos para desarrollo, todavía hay un número demasiado pequeño de ensayos clínicos completos que garanticen la eficacia de un medicamento.
Su primer ensayo clínico exitoso, en 1990, permitió el tratamiento de algunas inmunodeficiencias severas combinadas. El éxito de esta técnica revolucionaria fue muy resonante en su momento, aunque rápidamente comenzaron a haber contratiempos asociados a este tipo de terapia, incluyendo la muerte de un paciente en 1999 y el desarrollo de leucemia en otros, en 2002. La investigación, sin embargo, continuó, con resultados modestos pero positivos.
Aunque algunas pruebas dicen haber curado casos de hemofilia y de ceguera hereditaria, hasta ahora ninguna terapia génica se ha aprobado en Estados Unidos, aunque existen entre seis y diez productos en fase avanzada que estarían a punto de solicitar su aprobación para comercialización. En Europa se han aprobado dos medicamentos, y en China, uno.
Comparadas con otros desarrollos de la misma época, como los anticuerpos monoclonales, las terapias génicas han avanzado muy lentamente. ¿A qué se debe esto? Por una parte, se trata de una investigación muy cara y compleja, de manera que no todos los laboratorios ni agencias estatales están dispuestos a invertir en ella. Por otra parte, los casos de mayor éxito, y que ofrecen mejores condiciones científicas para la investigación, son enfermedades poco frecuentes, que afectan a un número reducido de personas y, en consecuencia, no tienen un mercado suficientemente importante como para justificar la inversión.
En suma, aunque hay medios técnicos e interés por la investigación y el desarrollo de terapias génicas, falta todavía mucho para que se conviertan en una realidad viable y disponible en el tratamiento de las enfermedades genéticas.